علاج وراثي قريباً لمرض الكلى متعدد الكيسات

20236123343936JM.jpg

قالت دراسة حديثة من جامعة "ييل" إن مرض الكلى متعدد الكيسات الوراثي يهدد الحياة، وأن العلاج الجيني قد يكون الحل في المستقبل لهذا المرض الناجم عن طفرة جينية.
ويصيب المرض 1 من كل 2500 حول العالم، ويتميز بتكون أكياس في الكلى، وتدهور وظائفها بسبب الخراجات التي تصيبها.
يظهر 78% من بسبب طفرة في جين PKD1، وتكفي نسخة واحدة من هذا الجين، من أحد الوالدين لنقله إلى الأبناء.
وقال الدكتور مياكل كابلان: "يُظهر بحثنا أن جزءاً صغيراً من بروتين PC1، عبارة عن أحماض الأمينية في نهاية ذيل البروتين، كافية لقمع المرض عند فأر". وأظهرت التجارب على أنسجة كلى بشرية نفس النتائج.
وأضاف "سيوفر عملنا رؤى جديدة للآليات الأساسية للمرض، ويكشف طرقاً جديدة لتطوير العلاج".
وتشمل أحدث العلاجات إبطاء تقدم الخراجات، ولكن دون منع تكونها ما يؤدي في النهاية إلى نموها، ويساعد النظام الغذائي على تقليل مضاعفات المرض نسبياً.

24 د ب ا​
 
أعلى